Procedimento restaura a função normal do canal iônico cardíaco afetado e abre novas perspectivas para o tratamento futuro de arritmias cardíacas raras e comuns.
Indivíduos nascidos com talassemia alfa maior não possuem as quatro cópias dos genes necessários para produzir hemoglobina.
Pesquisadora foi convidada para integrar o ‘Scientific Advisory Board’ do ELIXIR, uma organização intergovernamental que coordena e desenvolve recursos no domínio das ciências da vida em toda a Europa.
Artigo de revisão destacou a oportunidade do Brasil de assumir um papel estratégico no desenvolvimento de soluções acessíveis e sustentáveis para terapias gênicas em nível global
Resuldados de estudo clínico de Fase III fundamentaram a aprovação da nova terapia pela agência reguladora FDA, nos EUA.