Nanopartículas para terapias genéticas

As terapias genéticas têm se mostrado extremamente eficazes no tratamento de diversas doenças, principalmente doenças sanguíneas hereditárias, imunoterapia CAR-T para cânceres específicos e algumas doenças neurodegenerativas, dentre outras.

Os vetores virais têm sido fundamentais para o sucesso de terapias genéticas, já que são eles que transportam os sistemas de edição genética. Mas, em alguns casos, o uso de um vírus como vetor para o tratamento pode gerar efeitos colaterais indesejáveis.

Por outro lado, ainda existem vários desafios de bioengenharia no desenvolvimento de sistemas de entrega não virais de terapias genéticas que sejam simples, seguros e eficientes.

Uma das alternativas é o uso de nanopartículas, que oferecem capacidades promissoras de entrega de genes com toxicidade reduzida. Mas ainda persistem desafios no que diz respeito ao encapsulamento e à entrega eficaz de plasmídeos (DNAs circulares de fita dupla ou, mais recentemente, RNAs circulares), que atuam no transporte e expressão do material genético para o interior da célula-alvo.

Avanço: nanopartículas conseguiram transferir plasmídeos com sucesso

Pesquisadores da Escola de Engenharia e da Escola de Medicina da Universidade de Michigan, nos EUA, conseguiram modificar geneticamente vários tipos de células humanas com uma nova plataforma de nanopartículas à base de proteínas, que conseguiu encapsular e liberar plasmídeos de modo eficaz.

Nos experimentos, os pesquisadores escolheram a albumina sérica como proteína que atua como componente estrutural da nanopartícula e também encapsula o plasmídeo.

As nanopartículas foram produzidas por uma técnica de impressão chamada jato eletro-hidrodinâmico e então revestidas superficialmente com um composto químico sintético em forma de gel chamado polietilenimina, com a finalidade de mantê-las estáveis e unidas.

Quando as nanopartículas são digeridas nos endossomos das células-alvo, a polietilenimina, carregada positivamente, cria um desequilíbrio de cargas, fazendo com que o endossomo se rompa e libere o material genético.

O estudo foi publicado na revista científica Advanced Materials.

Resultados com proteína fluorescente foram animadores

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