Colesterol LDL
Estudo clínico testa terapia genética para redução do colesterol
Estudo de fase I é o primeiro realizado em humanos para verificar segurança, tolerabilidade e efeitos biológicos de terapia genética contra o colesterol LDL

Olivier Le Moal via Shutterstock

Por Redação SciAdvances

27 de maio de 2026, 16:14

Fonte

Universidade Monash

Áreas

Bioinformática, Biologia, Biomedicina, Biotecnologia, Estudo Clínico, Genética, Terapia Genética, Toxicologia

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O colesterol LDL elevado é uma das principais causas globais de doenças cardiovasculares ateroscleróticas, incluindo ataques cardíacos e acidentes vasculares cerebrais (AVCs).

Na luta contra o colesterol, tem havido um interesse crescente no uso de abordagens genéticas, principalmente terapias de dose única, que podem promover uma proteção duradoura.

Estudo clínico de fase I

Agora, o Victorian Heart Hospital e o Victorian Heart Institute, na Austrália, vão liderar o primeiro estudo clínico em humanos de uma nova terapia genética experimental que visa reduzir o colesterol LDL – o chamado colesterol ‘ruim’ – em pessoas com risco aumentado de doenças cardiovasculares.

O estudo de fase I vai avaliar a segurança, tolerabilidade e efeitos biológicos da nova terapia em adultos com colesterol LDL elevado e que apresentam risco cardiovascular aumentado.

A equipe envolvida no estudo deve recrutar até 64 participantes na Austrália e na Nova Zelândia, que devem ser acompanhados por um ano após o tratamento.

Terapia genética para atingir gene no fígado

A nova terapia genética, desenvolvida pela empresa Scribe Therapeutics, pretende reduzir o colesterol LDL ao atingir um gene no fígado chamado PCSK9, um regulador já conhecido dos níveis de colesterol e do risco cardiovascular.

A partir de uma abordagem de última geração baseada em uma técnica de edição genética CRISPR conhecida como silenciamento epigenético, a terapia de infusão única foi projetada para reduzir os níveis de colesterol por um período prolongado sem alterar permanentemente o DNA da pessoa.

O Dr. Stephen Nicholls, diretor do Victorian Heart Hospital e do Victorian Heart Institute, professor de Cardiologia da Universidade de Monash e pesquisador principal do estudo, afirmou que o estudo pode representar um avanço significativo no desenvolvimento de abordagens mais duradouras para a prevenção cardiovascular.

Segundo o Dr. Stephen Nicholls, embora as terapias existentes para redução do colesterol sejam altamente eficazes, muitas pessoas ainda têm dificuldades em manter o tratamento em longo prazo devido ao custo, acesso, efeitos colaterais ou à necessidade contínua da medicação.

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Autores/Pesquisadores Citados

Dr. Stephen Nicholls

Diretor do Victorian Heart Hospital e do Victorian Heart Institute e professor de Cardiologia da Universidade de Monash
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