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Tecnologia renova capacidade de produzir hemoglobina das células de pacientes com doença sanguínea grave
23 de setembro de 2025, 18:53

Fonte

Linda Wang, UCLA

Publicação Original

Universidade da Califórnia em Los Angeles

Áreas

Biologia, Biomedicina, Epidemiologia, Genética, Genômica, Hematologia, Microbiologia, Neonatologia, Pediatria, Terapia Genética, Transplantes

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Resumo

Graças a uma inovadora tecnologia de transfusão de sangue intrauterina, o que antes era um diagnóstico fatal para o feto no útero agora pode resultar em nascimentos vivos. No entanto, esse avanço médico criou um novo desafio: uma população crescente de crianças nascidas com esse diagnóstico – a talassemia alfa maior, uma doença sanguínea hereditária grave – que requer cuidados especializados por toda a vida.

Agora, uma equipe de pesquisa liderada pelo Dr. Donald Kohn, pioneiro em terapia genética e professor da Universidade da Califórnia em Los Angeles (UCLA), nos EUA, está desenvolvendo um tratamento único com células-tronco potencialmente curativo para a talassemia alfa maior.

Indivíduos nascidos com talassemia alfa maior não possuem as quatro cópias dos genes necessários para produzir hemoglobina. Sem hemoglobina para transportar oxigênio no sangue, os pacientes enfrentam sérios problemas de saúde, incluindo dependência vitalícia de transfusões de sangue, danos graves aos órgãos e morte precoce devido à sobrecarga de ferro.

Embora um transplante de medula óssea de um doador compatível possa ser curativo, encontrar um doador compatível costuma ser difícil, e o procedimento acarreta o risco de doença do enxerto contra o hospedeiro, uma condição potencialmente fatal na qual as células transplantadas atacam o corpo do receptor.

Mas a nova terapia genética tem o potencial de eliminar  ambos os desafios. Em vez de depender de células do doador, a terapia envolve a coleta de células-tronco sanguíneas do próprio paciente, a adição do gene da globina alfa ausente e, em seguida, o retorno das células corrigidas ao paciente.

“A ideia da terapia genética com células-tronco sanguíneas é corrigir a doença no nível do DNA”, disse a Dra. Eva Segura, pós-doutoranda na Escola de Medicina da UCLA e primeira autora do estudo.

Para inserir o gene da alfa-globina no DNA das células dos pacientes, os pesquisadores utilizam um vetor viral: um vírus modificado que possui a capacidade única de transportar informações genéticas para o núcleo da célula sem causar infecção.

No estudo pré-clínico, os pesquisadores mostraram que, em células de pacientes com talassemia alfa maior, a terapia genética restaurou com sucesso a produção normal da proteína alfa-globina a níveis saudáveis, permitindo que as células modificadas produzissem hemoglobina funcional.

“Se conseguirmos corrigir células suficientes, os resultados devem ser duradouros após o transplante no paciente”, concluiu o Dr. Donald Kohn.

Os resultados do estudo foram publicados na revista científica Cell Reports Medicine.

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Autores/Pesquisadores Citados

Dr. Donald Kohn

Professor da Escola de Medicina da Universidade da Califórnia em Los Angeles (UCLA)

Dra. Eva Segura

Pós-doutoranda na Escola de Medicina da UCLA

Publicação

Acesse o artigo científico completo (em inglês).

Acesse a revista científica Cell Reports Medicine (em inglês).

Mais Informações

Acesse a notícia original completa na página da Universidade da Califórnia em Los Angeles (em inglês).

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