A leucemia mieloide aguda (LMA) é um câncer de sangue agressivo que causa cerca de 130.000 mortes por ano em todo o mundo.

A maioria dos pacientes recebe quimioterapia convencional. Embora novos agentes direcionados possam ser eficazes, seu uso é restrito a mutações específicas, o que evidencia a necessidade de terapias com um espectro de ação mais amplo.

Agora, a Amphista Therapeutics, uma startup de biotecnologia iniciada na Universidade de Dundee, no Reino Unido, com foco em degradação direcionada de proteínas, anunciou a administração da primeira dose do fármaco AMX-883 como terapia para a LMA em um participante de estudo clínico de Fase 1.

Com início após autorização da agência reguladora Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em junho de 2026, o estudo pretende investigar a segurança, farmacocinética e a eficácia preliminar do AMX-883 em monoterapia, em participantes com LMA e síndrome mielodisplásica (SMD) de alto risco.

Com a previsão de 54 pacientes participantes inicialmente, o estudo de fase I deve ser seguido por um estudo multicêntrico de escalonamento de dose, que deve avaliar o AMX-883 em combinação com os tratamentos padrão atuais, tanto em participantes com LMA recidivante/refratária quanto em linhas anteriores de tratamento.

Em estudos pré-clínicos, o composto já demonstrou atividade em diversos subtipos de LMA, independentemente do perfil de mutações.