Com publicação científica

Modificações de RNA para fins terapêuticos
Nova plataforma de mRNA pode ser aplicada a vacinas contra câncer e doenças autoimunes
Estudo com células humanas e com camundongos mostrou bons resultados da plataforma experimental ac4C

korkeng via Shutterstock

Por Redação SciAdvances

31 de agosto de 2026, 13:12

Fonte

Universidade Johns Hopkins

Áreas

Biologia, Biotecnologia, Desenvolvimento de Fármacos, Engenharia Biológica, Entrega de Medicamentos, Farmacologia, Farmácia Clínica, Farmácia Oncológica, Genética, Imunologia, Indústria Farmacêutica, Medicina, Oncologia, Toxicologia, Vacinas

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Modificações de RNA para fins terapêuticos

De acordo com o Dr. Bin Wu, professor de Biofísica e Química Biofísica na Escola de Medicina da Universidade Johns Hopkins, nos EUA, existem mais de 170 modificações de RNA conhecidas, mas apenas uma pequena parte delas foi estudada para fins terapêuticos.

A plataforma atualmente utilizada para a administração de medicamentos baseados em mRNA pela indústria farmacêutica é a N1-metilpseudouridina (m1Ψ), utilizada nas vacinas de mRNA contra a COVID-19 e bastante estudada para a administração de potenciais vacinas contra câncer e doenças autoimunes.

Mas estudos anteriores já mostraram que outra plataforma – a N4-acetilcitidina (ac4C) – também pode potencializar a tradução do mRNA, acelerando a produção de proteínas.

Avanço: nova plataforma (ainda experimental) pode otimizar medicamentos de mRNA

Pesquisadores do Centro para Pesquisa de Câncer dos Institutos Nacionais de Saúde (NIH), da Escola de Medicina da Universidade Johns Hopkins e da Leidos Biomedical Research, nos EUA, avançaram nos estudos sobre a plataforma experimental baseada em mRNA (ac4C), que tem o potencial de ajudar a administrar terapias de mRNA de próxima geração de forma mais rápida e eficiente do que o padrão atual da indústria.

A plataforma poderia ser usada na administração de vacinas contra doenças infecciosas, câncer e condições autoimunes, por exemplo.

Nos experimentos, os cientistas utilizaram nanopartículas lipídicas para mimetizar vacinas, inserindo as modificações de mRNA das plataformas ac4C e m1Ψ em células dendríticas humanas cultivadas e em células hepáticas de camundongos.

Para comparar as duas modificações de mRNA, os cientistas utilizaram uma técnica de imagem microscópica avançada para rastrear moléculas individuais de mRNA à medida que produziam proteínas terapêuticas no interior das células.

O estudo foi publicado na revista científica Nature.

Resultados mostraram bom desempenho da plataforma ac4C

Embora a plataforma m1Ψ seja segura e eficaz para a administração de medicamentos, o professor Bin Wu destacou que sua aplicação pode resultar em menor produção de proteínas capazes de desencadear uma resposta imune.

De acordo com o professor da Escola de Medicina da Universidade Johns Hopkins, que é coautor sênior do estudo, os resultados mostraram que a plataforma ac4C proporciona uma tradução de mRNA mais fluida em relação à plataforma m1Ψ, evitando obstruções ribossômicas e produzindo mais proteínas e de melhor qualidade.

Segundo o professor Wu, a nova plataforma poderá ajudar a investigar potenciais terapias que exijam doses menores, mas que gerem mais proteína e uma resposta imune mais eficaz.

Em suas publicações, o Portal SciAdvances tem o único objetivo de divulgação científica, tecnológica ou de informações comerciais para disseminar conhecimento. Nenhuma publicação do Portal SciAdvances tem o objetivo de aconselhamento, diagnóstico, tratamento médico ou de substituição de qualquer profissional da área da saúde. Consulte sempre um profissional de saúde qualificado para a devida orientação, medicação ou tratamento, que seja compatível com suas necessidades específicas.

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Autores/Pesquisadores Citados

Dr. Bin Wu

Professor de Biofísica e Química Biofísica na Escola de Medicina da Universidade Johns Hopkins

Publicação

Acesse o artigo científico completo (em inglês).

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