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Novo medicamento
Distrofia Muscular de Duchenne: medicamento aprovado pela Anvisa retarda progressão da doença
Medicamento é indicado para crianças com idade igual ou superior a 6 anos
Person in a wheelchair being pushed along a grassy lakeside by another person outdoors.

AnnGaysorn via Shutterstock

Por Redação SciAdvances

13 de agosto de 2026, 17:05

Fonte

Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa)

Áreas

Assuntos Regulatórios, Desenvolvimento de Fármacos, Entrega de Medicamentos, Farmacologia, Farmácia Clínica, Indústria Farmacêutica, Toxicologia, Vigilância Sanitária

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A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara e grave, que afeta principalmente meninos e se manifesta na primeira infância. Os primeiros sinais costumam aparecer entre os 2 e 5 anos de idade, incluindo dificuldade para correr, pular ou levantar do chão. A maioria dos pacientes perde a capacidade de andar por volta dos 12 anos de idade.

Agora, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do medicamento cloridrato de givinostate (Duvyzat®), indicado para pacientes com DMD.

Estudos clínicos mostraram que o medicamento é capaz de retardar a progressão da doença, desacelerando a perda de capacidade motora: pacientes que usaram o medicamento apresentaram uma perda de função significativamente menor em comparação com aqueles que usaram apenas o tratamento padrão, à base de corticoide.

O novo medicamento é indicado para crianças com idade igual ou superior a 6 anos, em combinação com corticosteroides. A recomendação médica é específica para cada caso e leva em conta o peso corporal do paciente.

Novos estudos continuam gerando evidências sobre os benefícios e riscos de longo prazo do medicamento, apesar do medicamento já ter sido aprovado em diversos países da União Europeia, Estados Unidos e Reino Unido.

O prazo para disponibilização comercial do medicamento depende da empresa detentora do registro, mas a Anvisa indica que o medicamento deve ser comercializado em até 365 dias, contados da data de publicação do registro.

Em suas publicações, o Portal SciAdvances tem o único objetivo de divulgação científica, tecnológica ou de informações comerciais para disseminar conhecimento. Nenhuma publicação do Portal SciAdvances tem o objetivo de aconselhamento, diagnóstico, tratamento médico ou de substituição de qualquer profissional da área da saúde. Consulte sempre um profissional de saúde qualificado para a devida orientação, medicação ou tratamento, que seja compatível com suas necessidades específicas.

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