Notícia com publicação científica
Câncer cerebral infantil: estudo mostra bons resultados com nova estratégia de terapia dupla
Estudo indicou que o uso dos dois tratamentos medicamentosos simultaneamente pode ser mais eficaz do que o uso de cada um isoladamente

Yuganov Konstantin via Shutterstock

19 de janeiro de 2026, 11:38

Fonte

Children's Cancer Institute e Universidade de Nova Gales do Sul

Publicação Original

Universidade de Nova Gales do Sul

Áreas

Bioinformática, Biologia, Biotecnologia, Desenvolvimento de Fármacos, Epidemiologia, Farmácia Oncológica, Genética, Genômica, Imunologia, Medicina, Microbiologia, Neurociências, Neurologia, Oncologia, Patologia, Pediatria, Quimioterapia, Terapia Celular, Toxicologia

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Resumo

Em testes em laboratório, pesquisadores testaram a combinação de dois medicamentos – que ainda estão passando por estudos clínicos – no tratamento dos gliomas difusos da linha média (GDM), tumores cerebrais malignos e agressivos que afetam principalmente crianças.

O estudo se concentrou em duas proteínas importantes envolvidas na transcrição: FACT e BET. Essas proteínas são encontradas em altos níveis nas células cancerígenas.

Os medicamentos testados pertencem à nova geração das chamadas terapias epigenéticas. Esses medicamentos afetam a forma como os genes são ativados e desativados, sem alterar o próprio DNA.

Em testes em camundongos, a combinação dos medicamentos retardou o crescimento do tumor e ajudou os camundongos a viverem mais tempo.

Foco do Estudo

Avançar no combate ao câncer cerebral infantil.

Por que é importante?

Gliomas difusos da linha média (GDM) são tumores cerebrais malignos e agressivos que se desenvolvem nas estruturas da linha média do sistema nervoso central, como o tronco cerebral, tálamo e medula espinhal, afetando principalmente crianças, embora também possam ocorrer em adultos.

Esses tumores são caracterizados por crescimento difuso e rápido, com um prognóstico geralmente ruim.

Os tratamentos visam controlar os sintomas e prolongar a vida, mas são limitados. Atualmente, pesquisas estão avançando em terapias direcionadas às alterações genéticas.

Estudo

Uma equipe de pesquisa liderada por cientistas do Children’s Cancer Institute e da Universidade de Nova Gales do Sul (UNSW), na Austrália, testou em laboratório uma abordagem de terapia combinada em um grupo de tumores cerebrais de difícil tratamento: gliomas difusos da linha média (DMG). Este grupo inclui o glioma pontino intrínseco difuso (DIPG), um câncer cerebral infantil raro, porém muito agressivo.

A Dra. Maria Tsoli, professora da Escola de Medicina Clínica da UNSW, e o Dr. David Ziegler, líder de grupo de pesquisa do Children’s Cancer Institute, têm trabalhado há muitos anos para encontrar tratamentos melhores para o DIPG e lideraram o estudo.

“Reconhecemos que nenhum tratamento medicamentoso isolado é capaz de erradicar os cânceres cerebrais mais agressivos sozinho”, disse a professora Maria Tsoli. Isso levou a equipe de pesquisa a investigar se a combinação de tratamentos poderia funcionar melhor. O professor David. Ziegler destacou que um dos maiores desafios com esses tumores é que milhares de genes são ativados simultaneamente, impulsionando o crescimento do câncer.

Os dois tratamentos usados ​​no estudo são medicamentos de nova geração chamados terapias epigenéticas. Esses medicamentos afetam a forma como os genes são ativados e desativados, sem alterar o próprio DNA. Eles fazem isso interferindo em um processo chamado transcrição, que é como as células leem os genes e produzem proteínas.

O estudo se concentrou em duas proteínas importantes envolvidas na transcrição: FACT e BET. Essas proteínas são encontradas em altos níveis nas células cancerígenas. Já existem medicamentos que bloqueiam essas proteínas, mas, quando usados ​​isoladamente, apenas retardam um pouco o câncer.

As células DMG crescem descontroladamente devido a alterações que interrompem a atividade normal dos genes. Neste estudo, descobrimos uma combinação promissora de medicamentos que interrompe com sucesso o processo de transcrição, desativando efetivamente milhares de genes de uma só vez

Dra. Holly Holliday, professora da UNSW e coautora principal do estudo

Resultados

Quando os pesquisadores usaram os dois medicamentos juntos, descobriram que as células cancerígenas morriam em experimentos de laboratório. O mesmo tratamento foi então testado em camundongos, e retardou o crescimento do tumor e ajudou os camundongos a viverem mais tempo.

Os pesquisadores também descobriram que o tratamento ativou sinais ligados ao sistema imunológico. Isso significa que as células cancerígenas podem ser reconhecidas mais facilmente e atacadas pelo sistema imunológico do corpo. Por isso, os pesquisadores acreditam que a adição de um tratamento baseado na imunidade, como a terapia com células CAR-T, poderá funcionar ainda melhor no futuro.

Mas ambos os medicamentos ainda estão sendo testados em estudos clínicos. Embora sejam necessárias mais pesquisas, a equipe espera que este trabalho leve, em breve, a melhores opções de tratamento para crianças com tumores cerebrais.

Os resultados foram publicados na revista científica Science Translational Medicine.

O inibidor de FACT, CBL0137, já foi testado em crianças e demonstrou ser seguro. O próximo passo é identificar o melhor inibidor de BET para usar em combinação com o CBL0137. Assim que também for comprovada a segurança em crianças, a equipe planeja testar a combinação em um ensaio clínico para crianças com DMG

Dra. Aaminah Khan, pesquisadora do Children’s Cancer Institute e professora da UNSW

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Autores/Pesquisadores Citados

Dra. Maria Tsoli

Professora da Escola de Medicina Clínica da Universidade de Nova Gales do Sul (UNSW)

Dr. David Ziegler

Líder de grupo de pesquisa do Children’s Cancer Institute

Dra. Holly Holliday

Professora da UNSW

Dra. Aaminah Khan

Pesquisadora do Children’s Cancer Institute e professora da UNSW

Publicação

Acesse o resumo do artigo científico (em inglês).

Acesse a revista científica Science Translational Medicine (em inglês).

Mais Informações

Acesse a notícia original completa na página da Universidade de Nova Gales do Sul (em inglês).

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