Potencial medicamento que está sendo testado bloqueia duas proteínas que ajudam a controlar como genes são ativados e desativados.
A Leucodistrofia Autossômica Dominante é uma doença autossômica dominante causada por uma alteração no gene LMNB1, que leva à superexpressão da proteína Lamin b1.
Indivíduos nascidos com talassemia alfa maior não possuem as quatro cópias dos genes necessários para produzir hemoglobina.







