Nos EUA, startup desenvolve DNA circular de fita simples para melhorar terapias gênicas e celulares
Usando moléculas circulares de DNA de fita simples, startup iniciada no MIT pretende tornar as terapias gênicas e celulares mais seguras e eficazes

Divulgação, Kano Therapeutics

Frascos contendo construções genéticas personalizadas para um estudo CAR-T in vivo

15 de dezembro de 2025, 13:41

Fonte

Zach Winn, MIT News

Publicação Original

Instituto de Tecnologia de Massachusetts

Áreas

Bioinformática, Biologia, Biomedicina, Biotecnologia, Desenvolvimento de Fármacos, Farmacologia, Farmácia Oncológica, Genética, Genômica, Imunologia, Indústria Farmacêutica, Microbiologia, Terapia Celular, Terapia Genética

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Resumo

Uma startup fundada por professor e ex-pesquisadores do Instituto de Tecnologia de Massachusetts, nos EUA, está adotando uma abordagem inovadora que pode melhorar terapias gênicas e celulares.

A empresa está desenvolvendo tecnologias de edição genética usando DNA circular de fita simples (cssDNA), uma biomolécula menos tóxica que o DNA de fita dupla e mais estável que o RNA.

O DNA circular de fita simples pode ser usado para inserir genes inteiros, com até 10.000 nucleotídeos de comprimento, que poderia ser entregue de forma mais eficiente a diversas partes do corpo para tratar doenças genéticas e cânceres, por exemplo.

Atualmente, a empresa procura firmar parcerias com empresas farmacêuticas para tornar suas terapias genéticas mais direcionadas e potentes.

Para o sistema imunológico humano, uma terapia genética potencialmente salvadora pode ser muito parecida com uma infecção perigosa. Isso porque a maioria das terapias genéticas utiliza vírus ou DNA de fita dupla para entregar informações genéticas às células-alvo. O DNA, em sua forma tradicional de dupla hélice, pode levar a uma estimulação imunológica tóxica e ser difícil de incorporar em vetores de entrega celular. Como resultado, o alcance da medicina genética é limitado atualmente.

Agora, a Kano Therapeutics – uma startup iniciada no Instituto de Tecnologia de Massachusetts (MIT), nos EUA – está adotando uma abordagem inovadora para as terapias genéticas. A empresa está desenvolvendo tecnologias de edição genética usando DNA circular de fita simples (cssDNA), uma biomolécula menos tóxica que o DNA de fita dupla e mais estável que o RNA, que poderia ser entregue de forma mais eficiente a diversas partes do corpo para tratar doenças genéticas e cânceres, por exemplo.

A empresa – fundada pela Dra. Floris Engelhardt, que fez pós-doutorado no MIT; pelo Dr. Mark Bathe, professor de Engenharia Biológica do MIT e por John Vroom, que fez MBA no MIT – está desenvolvendo uma plataforma para a fabricação de cssDNA com comprimentos e sequências personalizados, que poderia entregar material genético para corrigir ou substituir genes defeituosos. A startup utiliza fermentação para produzir seu cssDNA de forma mais econômica do que as abordagens baseadas na síntese química de DNA.

“O DNA de fita simples é um pouco como o RNA mensageiro, que pode codificar qualquer proteína em qualquer célula, tumor ou órgão”, explicou o professor Mark Bathe. “Ele codifica fundamentalmente uma proteína, então pode ser usado em diversas doenças, incluindo doenças raras que podem afetar apenas algumas pessoas”, continuou o professor.

Podemos trabalhar com CRISPR e outras tecnologias de edição genética. O CRISPR encontra uma localização no genoma, liga-se a ela e corta nesse local. Isso permite editar um gene ou impedir que ele funcione. Mas e se você tiver uma doença de perda de função em que precise inserir um novo pedaço de código genético? Nossa abordagem permite substituir genes inteiros ou adicionar informações genéticas

Dra. Floris Engelhardt, ex-pós-doutoranda do MIT e cofundadoras da Kano Therapeutics

Embora tratamentos baseados em CRISPR tenham sido recentemente aprovados para algumas doenças genéticas, a eficácia dessa tecnologia tem sido limitada por sua potencial toxicidade e pela dificuldade de direcioná-la a locais específicos do corpo. Além disso, esses tratamentos só podem ser administrados uma única vez, pois o CRISPR frequentemente é identificado como um corpo estranho pelo sistema imunológico e rejeitado.

Hoje, o DNA circular de fita simples (ssDNA) da Kano pode ser usado para inserir genes inteiros, com até 10.000 nucleotídeos de comprimento, no corpo. A startup planeja firmar parcerias com empresas farmacêuticas para tornar suas terapias genéticas mais direcionadas e potentes.

Para facilitar mais parcerias, a Kano está firmando acordos com parceiros que lhe concedem uma porcentagem menor dos royalties futuros dos medicamentos, mas permitem que ela trabalhe com várias empresas simultaneamente.

Em uma colaboração recente com a Merck KGaA, a Kano combinou sua plataforma de cssDNA circular com as soluções de nanopartículas lipídicas da empresa para a administração de terapias genéticas. A Kano também está em negociações com outras grandes empresas farmacêuticas para levar medicamentos contra o câncer para a fase clínica em conjunto nos próximos dois anos.

A startup também está desenvolvendo o primeiro banco de dados que mapeia designs de cssDNA e sua atividade, para acelerar o desenvolvimento de novos tratamentos.

Em suas publicações, o Portal SciAdvances tem o único objetivo de divulgação científica, tecnológica ou de informações comerciais para disseminar conhecimento. Nenhuma publicação do Portal SciAdvances tem o objetivo de aconselhamento, diagnóstico, tratamento médico ou de substituição de qualquer profissional da área da saúde. Consulte sempre um profissional de saúde qualificado para a devida orientação, medicação ou tratamento, que seja compatível com suas necessidades específicas.

Autores/Pesquisadores Citados

Dra. Floris Engelhardt

Ex-pós-doutoranda do MIT e cofundadora da Kano Therapeutics

Dr. Mark Bathe

Professor de Engenharia Biológica do Instituto de Tecnologia de Massachusetts (MIT) e cofundador da Kano Therapeutics

John Vroom

Cofundador da Kano Therapeutics

Mais Informações

Acesse a notícia original completa na página do Instituto de Tecnologia de Massachusetts (em inglês).

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