Com publicação científica

Nanopartículas para terapias genéticas
Nanopartículas podem ajudar no tratamento do câncer e doenças genéticas sem usar vetores virais
Nanopartículas podem modificar geneticamente vários tipos de células humanas

Dr. Yao Yao, Laboratório do Professor Joerg Lahann, Universidade de Michigan

Microscopia confocal de varredura a laser mostra nanopartículas proteicas carregadas com plasmídeo (pontos vermelhos) em células hepáticas humanas (verdes, com núcleo azul)

Por Redação SciAdvances

3 de abril de 2026, 16:00

Fonte

Universidade de Michigan

Áreas

Biologia, Biomedicina, Bioquímica, Biotecnologia, Engenharia Biológica, Entrega de Medicamentos, Farmácia Oncológica, Genética, Genômica, Hematologia, Hepatologia, Imunologia, Medicina, Microbiologia, Nanotecnologia Farmacêutica, Neurociências, Oncologia, Terapia Genética, Toxicologia, Virologia

Compartilhar

Nanopartículas para terapias genéticas

As terapias genéticas têm se mostrado extremamente eficazes no tratamento de diversas doenças, principalmente doenças sanguíneas hereditárias, imunoterapia CAR-T para cânceres específicos e algumas doenças neurodegenerativas, dentre outras.

Os vetores virais têm sido fundamentais para o sucesso de terapias genéticas, já que são eles que transportam os sistemas de edição genética. Mas, em alguns casos, o uso de um vírus como vetor para o tratamento pode gerar efeitos colaterais indesejáveis.

Por outro lado, ainda existem vários desafios de bioengenharia no desenvolvimento de sistemas de entrega não virais de terapias genéticas que sejam simples, seguros e eficientes.

Uma das alternativas é o uso de nanopartículas, que oferecem capacidades promissoras de entrega de genes com toxicidade reduzida. Mas ainda persistem desafios no que diz respeito ao encapsulamento e à entrega eficaz de plasmídeos (DNAs circulares de fita dupla ou, mais recentemente, RNAs circulares), que atuam no transporte e expressão do material genético para o interior da célula-alvo.

Avanço: nanopartículas conseguiram transferir plasmídeos com sucesso

Pesquisadores da Escola de Engenharia e da Escola de Medicina da Universidade de Michigan, nos EUA, conseguiram modificar geneticamente vários tipos de células humanas com uma nova plataforma de nanopartículas à base de proteínas, que conseguiu encapsular e liberar plasmídeos de modo eficaz.

Nos experimentos, os pesquisadores escolheram a albumina sérica como proteína que atua como componente estrutural da nanopartícula e também encapsula o plasmídeo.

As nanopartículas foram produzidas por uma técnica de impressão chamada jato eletro-hidrodinâmico e então revestidas superficialmente com um composto químico sintético em forma de gel chamado polietilenimina, com a finalidade de mantê-las estáveis e unidas.

Quando as nanopartículas são digeridas nos endossomos das células-alvo, a polietilenimina, carregada positivamente, cria um desequilíbrio de cargas, fazendo com que o endossomo se rompa e libere o material genético.

O estudo foi publicado na revista científica Advanced Materials.

Resultados com proteína fluorescente foram animadores

Os pesquisadores introduziram genes para a proteína verde fluorescente em células cancerígenas do fígado, células renais e células imunológicas humanas. Com a fluorescência, os pesquisadores puderam confirmar que as células ativaram os novos genes após englobarem e digerirem as nanopartículas, liberando os plasmídeos contidos em seu interior.

As nanopartículas desenvolvidas pelos pesquisadores podem potencialmente ajudar a evitar o surgimento de novos cânceres durante a terapia gênica, e o revestimento externo de proteína também pode ser mais seguro do que as nanopartículas lipídicas existentes, que também podem ter efeitos colaterais.

Fjorela Xhyliu, doutoranda na Universidade de Michigan e coautora principal do estudo, destacou que, em estudos futuros, a equipe de pesquisa pretende testar a capacidade das nanopartículas de modificar células humanas com genes terapêuticos e identificar possíveis efeitos colaterais.

Autores/Pesquisadores Citados

Dr. Joerg Lahann

Professor de Engenharia Química da Universidade de Michigan

Dr. Yao Yao

Pesquisador do instituto de Ciências da Vida da Universidade de Michigan

Fjorela Xhyliu

Doutoranda da Universidade de Michigan

Publicação

Acesse o artigo científico completo (em inglês).

Comunique um Erro

Outros avanços

E-books relacionados

Rolar para cima