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Ministério da Saúde instala comitês para monitorar implementação de terapia gênica para Atrofia Muscular Espinhal no SUS
15 de setembro de 2025, 15:42

Fonte

Julianna Valença, Ministério da Saúde

Publicação Original

Ministério da Saúde

Áreas

Atenção Primária, Entrega de Medicamentos, Farmacologia, Fisioterapia, Fonoaudiologia, Indústria Farmacêutica, Neurologia, Ortopedia, Pediatria, Saúde da Criança, Terapia Genética

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Resumo

O Ministério da Saúde instituiu, por meio da Portaria GM/MS nº 8.092, o Comitê Gestor e o Comitê Técnico Independente para acompanhar a implementação da terapia gênica com o medicamento Zolgensma no Sistema Único de Saúde (SUS).

A medida garante a gestão ética, segura e sustentável da incorporação da tecnologia, que já beneficiou as primeiras crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, doença rara, grave e sem cura.

O Brasil está entre os seis países do mundo que oferecem esse tratamento no sistema público de saúde. A estratégia de compartilhamento de risco firmada com a farmacêutica Novartis Biociência estabelece que o SUS só paga pela terapia se houver eficácia comprovada.

Segundo o Dr. Natan Monsores, coordenador-geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde, a criação dos comitês representa um marco para a inovação em gestão no SUS: “Com essa Portaria, instituímos um modelo pioneiro de gerenciamento do acordo de compartilhamento de risco para fornecer uma terapia gênica de alto custo, o Zolgensma, para crianças com Atrofia Muscular Espinhal”.

Antes da incorporação de tecnologias para AME tipo 1, crianças com a doença tinham alta probabilidade de morte antes dos 2 anos de idade. Agora, com o tratamento disponível, é possível estabilizar a progressão da doença e ampliar a qualidade e expectativa de vida dos pacientes.

Em suas publicações, o Portal SciAdvances tem o único objetivo de divulgação científica, tecnológica ou de informações comerciais para disseminar conhecimento. Nenhuma publicação do Portal SciAdvances tem o objetivo de aconselhamento, diagnóstico, tratamento médico ou de substituição de qualquer profissional da área da saúde. Consulte sempre um profissional de saúde qualificado para a devida orientação, medicação ou tratamento, que seja compatível com suas necessidades específicas. 

Autores/Pesquisadores Citados

Dr. Natan Monsores

Coordenador-geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde

Instituições Citadas

Novartis Biociência

Mais Informações

Acesse a notícia original completa na página do Ministério da Saúde.

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