Terapias gênicas: desafios e avanços no Brasil
Artigo de revisão destacou a oportunidade do Brasil de assumir um papel estratégico no desenvolvimento de soluções acessíveis e sustentáveis para terapias gênicas em nível global
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31 de janeiro de 2025, 17:28

Fonte

Universidade Federal do Rio Grande do Sul

Publicação Original

Universidade Federal do Rio Grande do Sul

Áreas

Bioinformática, Biologia, Biotecnologia, Engenharia Biológica, Genética, Genômica, Microbiologia, Terapia Celular

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Resumo

Em um artigo de revisão produzido por profissionais de diversas áreas da Saúde – incluindo academia, hospitais, institutos de pesquisa e entidades regulatórias -, foram ressaltadas as conquistas já alcançadas em termos de terapias gênicas, e também os desafios que ainda precisam ser enfrentados.

Os pesquisadores ressaltaram a importância do ambiente regulatório e as barreiras econômicas para a implementação de terapias gênicas no Sistema Único de Saúde (SUS).

Finalmente, foram destacadas as oportunidades para que o Brasil seja uma liderança na aplicação deste tipo de terapias, aproveitando a alta capacitação técnica existente no país.

As terapias gênicas (ou geneterapias) consistem em inserir genes saudáveis,  com uso de técnicas de DNA recombinante, em células de uma pessoa para corrigir genes defeituosos e diminuir ou evitar o avanço de doenças graves e neurodegenerativas, em especial doenças hereditárias.

Recentemente, pesquisadores publicaram um artigo de revisão na revista científica The Lancet Regional Health-Americas em que analisaram os desafios técnicos, regulatórios e econômicos para a implementação de terapias gênicas em países de baixa e média renda, com foco no Brasil.

Participaram do estudo de revisão pesquisadores da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS), Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), Hemocentro de Ribeirão Preto, Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (FMUSP), Universidade de Brasília (UnB), Universidade Federal de São Paulo (Unifesp), Faculdade de Ciências Médicas da Unicamp, Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), Instituto Nacional de Câncer (INCA), Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) e Dasa Genômica.

O trabalho foi liderado pelo Dr. Jonas Alex Morales Saute, professor do Departamento de Medicina Interna da UFRGS e membro do Serviço de Genética Médica do Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA).

O artigo explorou aspectos históricos e o estado atual de ensaios clínicos e produtos de terapia gênica aprovados para comercialização no Brasil, com destaque para terapias de substituição gênica e terapias de células CAR-T.

A terapia gênica e os produtos de terapia avançada são tratamentos que possuem potencial indicação para doenças comuns, como câncer ou mesmo HIV, e para doenças raras, como doenças genéticas neurodegenerativas da infância. Avanços recentes comprovaram a eficácia deste tipo de terapia para algumas dessas condições, já havendo aprovação de pelo menos nove delas pela Anvisa

Dr. Jonas Alex Morales Saute, professor do Departamento de Medicina Interna da UFRGS

Entre os principais avanços discutidos estão as conquistas científicas brasileiras, como a produção local de vetores virais e o potencial papel de liderança do país na acessibilidade e sustentabilidade global das terapias gênicas.

Os desafios, entretanto, ainda são muitos. O estudo aponta a necessidade de aprimorar o ambiente regulatório e técnico, além de discutir barreiras econômicas para a incorporação de terapias inovadoras no Sistema Único de Saúde (SUS).

Segundo o professor Jonas Saute, embora os obstáculos sejam grandes, países como o Brasil têm a oportunidade de assumir um papel estratégico no desenvolvimento de soluções acessíveis e sustentáveis para terapias gênicas em nível global.

“Este artigo é um marco para a comunidade científica e regulatória do Brasil, ao discutir não apenas os entraves atuais, mas também propor caminhos para consolidar o país como um protagonista na revolução em curso relacionada à terapia gênica”, concluiu o Dr. Jonas Saute.

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Autores/Pesquisadores Citados

Dr. Jonas Alex Morales Saute

Professor do Departamento de Medicina Interna da UFRGS

Instituições Citadas

Mais Informações

Acesse a notícia original completa na página da Universidade Federal do Rio Grande do Sul.

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